Estudio NTE001

Ensayo clínico en fase l/ll del tratamiento con células nerviosas NRTX-1001 en la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos

Clinicaltrials.gov

 

NRTX-1001 es un medicamento en fase de investigación (medicamento experimental). Un medicamento en fase de investigación es aquel cuya seguridad y efectividad aún no han sido aprobadas por la FDA y otras autoridades de salud.

NRTX-1001 ha sido sometido a análisis de laboratorio preclínicos y recibió la aprobación de la FDA para ser probado en personas.

NTE001 es el nombre del estudio clínico diseñado para investigar la seguridad y eficacia de NRTX-1001 como tratamiento potencial para la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos.

Los centros del estudio de investigación actualmente están seleccionando pacientes adultos en los Estados Unidos para que participen.

Objetivo del estudio

Este estudio se lleva a cabo para recopilar información sobre el uso de NRTX-1001 para tratar las convulsiones en personas que tienen epilepsia resistente a los medicamentos. Esta es la primera vez que se prueba NRTX-1001 en seres humanos.

La epilepsia ocurre cuando las neuronas envían señales con una “excitación” anormal. Cierto neurotransmisor, o mensajero en el cerebro, llamado ácido gamma aminobutírico (GABA) puede bloquear o inhibir estas señales excitadas. NRTX-1001 está hecho de células madre humanas que se han convertido en un tipo de célula nerviosa que no se divide llamada interneurona, que libera GABA.

Se espera que mediante la implantación de NRTX-1001, las interneuronas formen conexiones en el cerebro y la liberación de GABA silencie las neuronas cercanas y ayude a limitar las señales anormalmente “excitadas”, lo cual puede disminuir las convulsiones.

Click to play video of NRTX-1001

¿Cómo se administran las células NRTX-1001?

¿Qué es NRTX-1001?

  • NRTX-1001 está hecho de células madre humanas que se han convertido en interneuronas (como las células que ya están en el cerebro).
  • Las células NRTX-1001 producen GABA, un neurotransmisor en el cerebro que se cree que inhibe la actividad convulsiva.

El tratamiento con células de interneuronas GABAérgicas puede restaurar la inhibición que falte y reequilibrar la actividad neuronal.

Requisitos del estudio

Tener entre 18 y 75 años.

Tener convulsiones focales, definidas clínicamente como epilepsia del lóbulo temporal.

Convulsiones que no se han controlado tomando al menos 2 medicamentos anticonvulsivos.

Confirmación por EEG y RM de que las convulsiones provienen de una zona determinada.

Que la frecuencia de las convulsiones sea superior a 4 por período de 28 días, durante 6 meses.

Que se consideren candidatos para lobulectomía temporal o para ablación con láser.

Sin antecedentes de craneotomía.

Sin exposición previa a tratamientos de terapia génica o celular (de ningún tipo).

Gastos del estudio

Neurona le reembolsará a usted y a su cuidador los gastos de viaje razonables para confirmar su elegibilidad y analizar su participación con el médico.

Una vez inscrito, no debería tener que gastar nada de su propio dinero para participar en el ensayo. Neurona paga todos los costos del estudio, incluido un servicio para ayudarle a coordinar y pagar sus arreglos de viaje.

Ubicaciones de los centros del estudio

Centros que actualmente evalúan e inscriben pacientes.

ESTADO CIUDAD MÉDICO INSTITUCIÓN
AR Little Rock Sisira Yadala, MD University of Arkansas
AZ Phoenix Jonathon Parker, MD, PhD Mayo Clinic Arizona Epilepsy Center
AZ Tucson David Labiner, MD Banner-University of Arizona Medical Center Tucson Comprehensive Epilepsy Program
CA La Jolla Jerry Shih, MD University of California, San Diego Neurological Institute Epilepsy Center 
CA Los Angeles John Stern, MD University Of California Los Angeles Seizure Disorder Center
CA Orange Mona Sazgar, MD UC Irvine Health
CA Palo Alto Kevin Graber, MD Stanford Comprehensive Epilepsy Center
CA Sacramento Jack Lin, MD University of California Davis Comprehensive Epilepsy Program
CA San Francisco Robert Knowlton, MD University of California, San Francisco Seizure Disorders Surgery Program
CO Aurora Lesley Kaye, MD University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
FL Miami Jonathan Jagid, MD University of Miami
IA Iowa City Mark Granner, MD University of Iowa Hospitals and Clinics
IL Chicago Peter Warnke, MD University of Chicago Comprehensive Epilepsy Center
IL Chicago Rebecca O'Dwyer, MD Rush University Medical Center
LA New Orleans Fawad Khan, MD The International Center for Epilepsy at Ochsner Medical Center
MA Boston Joshua Aronson, MD Beth Israel Deaconess Medical Center
MI Detroit Maysaa Basha, MD Wayne State University/Detroit Medical Center Comprehensive Epilepsy Program
NC Charlotte Rajdeep Singh, MD Atrium Health
NC Durham Derek Southwell, MD, Ph.D. Duke University
NC Winston-Salem Gautam Popli, MD Wake Forest Baptist Health Comprehensive Epilepsy Center
NE Omaha Olga Taraschenko, MD, PhD University of Nebraska
NY New York Orrin Devinsky, MD NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
NY Syracuse Robert Beach, MD, Ph.D. SUNY Upstate Medical University
OR Portland David Spencer, MD Oregon Health & Sciences University
PA Philadelphia Michael Sperling, MD Comprehensive Epilepsy Center at Thomas Jefferson University
TX Houston Nitin Tandon, MD  UT Health Houston Neurosciences 
UT Salt Lake City Amir Arain, MD University of Utah Clinical Neurosciences Center
WI Milwaukee Sean Lew, MD Medical College of Wisconsin

Recursos

Compromiso con la diversidad y la inclusión en el estudio NTE001

Neurona está comprometida con la diversidad, la equidad y la inclusión de todas las razas, etnias y géneros en el ensayo clínico NTE001. La diversidad de los participantes de nuestro ensayo clínico informará mejor sobre la seguridad y la eficacia de nuestras células en todas las poblaciones. Si elige participar en este ensayo, representará la seguridad y eficacia de nuestro estudio en su grupo demográfico y su comunidad.

Diversidad en los ensayos clínicos de la FDA

Afroamericanos y los ensayos clínicos